Болезнь (или синдром, или хорея) Хантингтона
Поделиться
|
Для записи на консультацию |
Болезнь (или синдром, или хорея) Хантингтона — это генетическое заболевание нервной системы, которое поражает человека в возрасте 35–50 лет. В самом начале у больного возникают проблемы из-за физических симптомов, которые выражаются в резких, внезапных и не поддающихся контролю движениях. Постепенно все функции, требующие мышечного контроля, нарушаются: человек начинает гримасничать, испытывает проблемы с жеванием и глотанием. Из-за быстрого движения глаз нарушается сон. С момента появления первых симптомов продолжительность жизни составляет около 15–20 лет. Смерть обычно происходит не из-за самой болезни Хантингтона, а из-за сопутствующих ей осложнений.
Израильская биотехнологическая компания BrainStorm Cell Therapeutics, ведущий разработчик технологий терапии на базе стволовых клеток, опубликовала в престижном журнале Experimental Neurology статью об успешно завершившихся доклинических исследованиях новых методов лечения нейродегенеративных заболеваний, таких как рассеянный склероз, болезнь Хангтингтона, болезнь Паркинсона и другие.
В рамках исследования ученые в лабораторных условиях обрабатывали стволовые клетки, извлеченные из костного мозга животных, после чего пересаживали их подопытным животным с нейродегенеративным заболеванием, аналогичным болезни Хангтингтона, и добились терапевтического улучшения.
В статье указано, что мезенхимальные стволовые клетки, полученные от больных с нейродегенеративными заболеваниями и прошедшие обработку по технологии NurOwn™, разработанной компанией BrainStorm Cell Therapeutics, могут облегчить нейротоксические признаки болезни так же, как и стволовые клетки от здоровых доноров. При этом не будет требоваться сложный и зачастую безрезультатный подбор донора, поскольку стволовые клетки можно взять у самого больного.
Генеральный директор компании BrainStorm Cell Therapeutics Адриан Харель отметил, что это важное событие для компании, подтверждающее, что трансплантация аутологичных стволовых клеток может помочь в излечении тяжелых заболеваний. В будущем израильские ученые надеются, что их технологии помогут в лечении таких заболеваний, как болезнь Паркинсона, рассеянный склероз, болезнь Хангтингтона, а также при других повреждениях нервов.
В настоящее время BrainStorm Cell Therapeutics проводит первую и вторую фазы клинических испытаний применения стволовых клетой для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС), известного также как болезнь Лу Герига. Экспериментальное лечение проводится на добровольцах в медицинском центре «Адасса Эйн-Керем».
Амиотрофический склероз является прогрессивным нарушением нервной системы. Он постепенно разрушает нервы, отвечающие за движение мышц. Со временем болезнь приводит к почти полному параличу двигательных мышц, в том числе и дыхательных, после диагноза продолжительность жизни колеблется от 2 до 5 лет. Самым известным человеком, страдающим от этой болезни, является британский астрофизик Стивен Хокинг, который более 40 лет прикован к инвалидному креслу.
Израильские учёные из университета в Хайфе на основании разработанной в Японии техники генной имплантации сумели «повернуть время вспять». Им удалось перепрограммировать клетки кожи человека в эмбриональные стволовые клетки, а затем из них получить клетки сердца. Руководит группой исследователей профессор Лиор Гепштейн.
В настоящее время работа проводится только на лабораторных животных, и до клинического применения на людях еще далеко. В то же время израильские достижения можно использовать для углублённого исследования генетических заболеваний и разработки препаратов для их лечения.
В основу новой генной технологии положена методика японского профессора 47 лет Ш.Яманака и его специалистов. По этой технологии стволовые клетки от донора, которые обычно отторгаются, сразу не вводятся, а создали так называемые индуцированные стволовые клетки (induced pluripotent stem cells -iPSCs). Эти стволовые клетки образуются внутри этого же организма и не подвергаются отторжению иммунной системой.
Для перепрограммирования стволовых клеток используются четыре определённых гена, отвечающие за деление клеток. В то же время одной из наибольших опасностей использования эмбриональных стволовых клеток является возможность их безудержного деления и превращения их в раковые клетки. К сожалению, такие случаи уже известны и у людей, проходивших лечение стволовыми клетками в России. Поэтому этот метод пока находится только в стадии исследования на мышах.
Основные заболевания, при которых можно будет использовать данный метод лечения, это генетические виды нарушений сердечного ритма, кардиомиопатия, нейродегенеративные расстройства, болезнь Хантингтона и даже редкие формы эпилепсии.
Для записи на консультацию по диагностике и\или лечению синдрома Хантингтона нажать здесь.
